CHENODEOXYCHOLIC ACID 250MG 100 CAP LEADIANT
Contém 100 capsulas
Chenodeoxycholic Acid Leadiant 250 mg — 100 cápsulas
O ácido quenodesoxicólico (CDCA) é um ácido biliar primario produzido naturalmente pelo fígado. Nesta formulação, desenvolvida pela Leadiant Biosciences, ele é indicado especificamente para o tratamento da xantomatose cerebrotendinosa (CTX), uma doença metabólica genética rara causada pela deficiência da enzima esterol 27-hidroxilase (gene CYP27A1).
O medicamento foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em 2017 sob condições excepcionais, recebendo designação de medicamento órfão pela raridade da condição tratada. A apresentação comercializada pela Centermedh contém 100 cápsulas de 250 mg.
O que é a xantomatose cerebrotendinosa (CTX)
A CTX é uma doença genética autossômica recessiva em que o organismo não consegue converter colesterol em ácidos biliares de forma adequada. Com isso, substâncias derivadas do colesterol, especialmente o colestanol, se acumulam progressivamente em tecidos como tendões, cristalino dos olhos, sistema nervoso central e artérias coronárias.
Os sintomas costumam surgir ao longo da vida: diarreia e catarata na infância, xantomas nos tendões na adolescência e, sem tratamento, comprometimento neurológico progressivo na vida adulta, com crises epilépticas, ataxia e deterioração cognitiva. A doença é descrita na literatura médica desde 1937 e, apesar de rara, pode ser tratada efetivamente quando diagnosticada precocemente.
Como o medicamento age
Ao repor o ácido quenodesoxicólico que o organismo não produz em quantidade suficiente, o medicamento restaura o equilíbrio da síntese de ácidos biliares no fígado. Isso reduz a formação de colestanol e de outros metabólitos tóxicos, freando o acúmulo nos tecidos e, quando iniciado antes do surgimento de sintomas neurológicos, pode interromper a progressão da doença.
Estudos de longo prazo publicados no Journal of Inherited Metabolic Disease indicam que o CDCA é o tratamento de primeira linha para CTX e que a resposta ao tratamento é tanto melhor quanto mais cedo o medicamento é iniciado, especialmente antes do aparecimento de danos neurológicos.
Posologia e uso
A dose é definida individualmente pelo médico especialista, variando conforme a faixa etaria, o peso e a resposta bioquimica ao tratamento. O medicamento é aprovado para uso em lactentes a partir de 1 mes de vida, crianças, adolescentes e adultos. O uso é contínuo e o acompanhamento periódico com exames laboratoriais faz parte do protocolo terapêutico.
Cuidados e contraindicações
O uso deve ser sempre acompanhado por médico experiente no manejo de doenças metabólicas raras. O medicamento pode elevar enzimas hepáticas; por isso, a função do fígado precisa ser monitorada regularmente durante o tratamento.
O uso concomitante com colestiramina ou outros sequestrantes de ácidos biliares pode reduzir a absorção do CDCA. Ciclosporina e fenobarbital também podem interferir nos níveis do medicamento. Informe seu médico sobre todos os medicamentos em uso antes de iniciar o tratamento.
Não há dados suficientes sobre segurança na gravidez. Mulheres em idade fértil devem discutir o tema com o médico antes e durante o tratamento. O medicamento é de venda exclusivamente sob prescrição médica.
Dúvidas frequentes
A CTX tem cura? O medicamento precisa ser usado para sempre?
A CTX é uma doença genética sem cura no sentido convencional, mas é tratável. O ácido quenodesoxicólico controla a produção de metabólitos tóxicos enquanto é usado. Em geral, o tratamento é contínuo e vitalício. A interrupção pode levar ao retorno do acúmulo de colestanol e piora dos sintomas.
O tratamento precoce faz diferença?
Sim, de forma significativa. Quando iniciado antes do aparecimento de sintomas neurológicos, o CDCA pode deter a progressão da doença. Pacientes diagnosticados e tratados na infância ou adolescência tendem a ter desfechos muito melhores do que aqueles tratados após o desenvolvimento de dano neurológico estabelecido.
Qual é a diferença entre CDCA e UDCA (ursodesoxicólico) no tratamento da CTX?
Ambos são ácidos biliares, mas com mecanismos diferentes. O CDCA repoe diretamente o ácido biliar deficiente na CTX e suprime a via metabólica defeituosa com maior eficácia. O UDCA tem sido usado como alternativa ou associação em alguns pacientes, mas o CDCA é considerado o tratamento padrão pela EMA e pela literatura especializada.
O medicamento tem efeitos colaterais frequentes?
Os efeitos mais relatados são gastrointestinais, como diarreia e desconforto abdominal, especialmente no início do tratamento. Elevação das enzimas hepáticas também pode ocorrer e requer monitoramento. A maioria dos pacientes tolera bem o medicamento a longo prazo com acompanhamento adequado.
Este é o mesmo medicamento vendido como Chenodiol para cálculos biliares?
O princípio ativo é o mesmo, mas a formulação, a indicação e a dose são diferentes. O Chenodeoxycholic Acid Leadiant é um medicamento órfão desenvolvido e aprovado especificamente para CTX, com controle rígido de qualidade para essa indicação. Não é indicado para cálculos biliares e não deve ser substituído por outras formulações sem orientação médica.
Referências
- European Medicines Agency (EMA). Chenodeoxycholic acid Leadiant — EPAR Summary. Disponível em: ema.europa.eu
- National Organization for Rare Disorders (NORD). Cerebrotendinous Xanthomatosis. Atualizado em fev. 2025. Disponível em: rarediseases.org
- Zubarioglu T, et al. Long-Term Outcomes of Chenodeoxycholic Acid Therapy for Cerebrotendinous Xanthomatosis. J Inherit Metab Dis. 2025;48(4):e70069. PMID: 40702717. Disponível em: pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
- Berginer VM, et al. Long-term treatment of cerebrotendinous xanthomatosis with chenodeoxycholic acid. N Engl J Med. 1984;311(26):1649-52. PMID: 6390207.
- GeneReviews ® — Cerebrotendinous Xanthomatosis (NBK1116). NCBI Bookshelf. Disponível em: ncbi.nlm.nih.gov
