PROCYSBI 75MG X 250 TABS CHIESI

Princípio ativo: Cisteamina bitartrato (liberação retardada)

Nome comercial: Procysbi®

Fabricante: Chiesi GmbH (licenciado da Horizon Therapeutics)

Forma farmacêutica: Cápsulas de liberação retardada para uso oral

Apresentação: Frasco com 250 cápsulas de 75 mg

Categoria terapêutica: Agente redutor de cistina — tratamento da cistinose nefropática

Conservação: Refrigerado entre +2°C e +8°C

Uso: Adultos e crianças a partir de 1 ano de idade, sob prescrição e acompanhamento médico especializado

A cistinose é uma doença metabólica rara, de herança autossômica recessiva, causada por mutações no gene CTNS, que codifica a cistinosina — um transportador lisossomal responsável pela exportação de cistina do interior dos lisossomos para o citoplasma. Na ausência de função adequada desse transportador, a cistina se acumula progressivamente dentro dos lisossomos de praticamente todos os tecidos e órgãos, causando dano celular generalizado.

A forma mais comum e grave é a cistinose nefropática infantil, cujas manifestações iniciais incluem síndrome de Fanconi renal (perda urinária de glicose, aminoácidos, fosfato, bicarbonato e água), levando a alterações do crescimento, raquitismo hipofosfatêmico e, sem tratamento específico, progressão para insuficiência renal terminal na primeira ou segunda décadas de vida. Manifestações extrarrenais incluem fotofobia por depósito de cristais de cistina na córnea, miopatia, disfagia, comprometimento pulmonar, endocrinopatias e alterações neurológicas.

O Procysbi® (cisteamina bitartrato de liberação retardada) é um agente redutor de cistina indicado para o tratamento da cistinose nefropática. É formulado em cápsulas com microesferas de liberação retardada revestidas entericamente, o que permite administração a cada 12 horas — em contraste com a formulação de liberação imediata (Cystagon®), que requer dosagem a cada 6 horas. A cisteamina é a substância ativa e pertence à classe dos aminotiois.

A cisteamina é um aminotiol de baixo peso molecular que penetra nos lisossomos por difusão passiva. No interior do lisossomo, reage com a cistina por meio de uma reação de troca de dissulfeto (tiol-dissulfeto): uma molécula de cisteamina reage com uma molécula de cistina, formando dois produtos — cisteinilcisteamina (um dissulfeto misto) e cisteína livre. Esses produtos são reconhecidos pelos transportadores lisossomais alternativos (lisina e outros carreadores), permitindo sua exportação para o citoplasma mesmo na ausência do transportador CTNS.

Esse mecanismo reduz o acúmulo intra-lisossomal de cistina, atenuando o dano celular progressivo causado pelo acúmulo do aminoácido. O monitoramento da eficácia terapêutica é realizado pela medição dos níveis de cistina em leucócitos, com o alvo terapêutico estabelecido em menos de 1 nmol de meia-cistina/mg de proteína.

Conforme aprovações regulatórias da FDA (EUA), EMA (Europa) e ANVISA (Brasil):

• Cistinose nefropática — em adultos e crianças a partir de 1 ano de idade (formulação de liberação retardada)
• Pode ser utilizado como monoterapia ou em associação ao tratamento de suporte renal (suplementação de fosfato, bicarbonato, eletrólitos)

A indicação e o ajuste terapêutico são de responsabilidade exclusiva do médico especialista em doenças raras ou nefrologia pediátrica/adulta.

O Procysbi® é administrado por via oral, a cada 12 horas (duas vezes ao dia), com intervalo de aproximadamente 12 horas entre as doses. A dose é calculada com base no peso corporal do paciente:

• Crianças (?1 ano a <6 anos e pacientes com disfagia): as cápsulas podem ser abertas e o conteúdo misturado com suco de laranja ou apple juice (não deve ser mastigado)
• Crianças ?6 anos e adultos: cápsulas devem ser deglutidas inteiras, sem mastigar ou abrir, exceto quando necessário
• A dose inicial recomendada é de 1/6 a 1/4 da dose-alvo, com titulação gradual ao longo de 4 a 6 semanas
• A dose de manutenção habitual é de 1,30 g/m² /dia (em duas doses), não excedendo 1,95 g/m²/dia

O ajuste posológico deve ser realizado pelo médico com base nas dosagens de cistina em leucócitos, monitoradas periodicamente.

A formulação de liberação retardada do Procysbi® apresenta perfil farmacocinético distinto da formulação de liberação imediata. O revestimento entérico das microesferas retarda a liberação da cisteamina até o intestino delgado, resultando em:

• Tempo para concentração máxima (Tmax): aproximadamente 3 horas após a dose (vs. ~1,4 h para liberação imediata)
• Biodisponibilidade: comparável à formulação de liberação imediata quando ajustada a dose equivalente
• Meia-vida de eliminação: aproximadamente 4 a 5 horas
• Metabolismo: hepático; excreção predominantemente renal

Estudos farmacocinéticos demonstraram que a formulação de liberação retardada mantém níveis plasmáticos mais sustentados em comparação à liberação imediata, com menor variabilidade de pico, suportando o esquema de 12 horas.

O perfil de segurança da cisteamina foi avaliado em estudos clínicos de longa duração. Os efeitos adversos mais frequentemente relatados incluem:

• Náusea e vômito (especialmente no início do tratamento ou após ajuste de dose)
• Halitose e odor corporal característico (sulfuroso)
• Dor abdominal
• Anorexia
• Diarreia
• Cefaleia
• Sonolência

Efeitos adversos graves relatados com menor frequência incluem leucopenia, hipertensão intracraniana benigna (pseudotumor cerebri), e lesões cutâneas similares a EBA (epidermólise bolhosa adquirida) em uso a longo prazo com altas doses. O monitoramento clínico e laboratorial periódico é recomendado durante o tratamento.

O Procysbi® é contraindicado em pacientes com hipersensibilidade conhecida à cisteamina, penicilamina ou a qualquer componente da formulação. Não deve ser administrado durante a gestação sem avaliação rigorosa do médico responsável, pois dados de segurança em humanos são limitados. A amamentação durante o tratamento deve ser avaliada individualmente.

• FDA (EUA): aprovação em abril de 2013 para cistinose nefropática (formulação de liberação retardada)
• EMA (Europa): aprovação centralizada para cistinose nefropática
• ANVISA (Brasil): registrado como medicamento para doenças raras; acesso via importação individualizada ou programas especiais

O Procysbi® 75 mg (250 cápsulas) é fabricado pela Chiesi GmbH e disponibilizado no Brasil pela Centermedh mediante processo de importação individualizada. Venda exclusivamente sob prescrição médica.

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[1] Langman CB et al. (2012). A randomized controlled crossover trial with delayed-release cysteamine bitartrate in nephropathic cystinosis: effectiveness on white blood cell cystine levels and comparison of safety. Clinical Journal of the American Society of Nephrology (CJASN), 7(7), 1112–1120. https://doi.org/10.2215/CJN.12321211

[2] Wilmer MJ et al. (2011). Long-term cysteamine treatment reduces the risk of end-stage renal disease in patients with nephropathic cystinosis. Nephrology Dialysis Transplantation, 26(7), 2198–2204. https://doi.org/10.1093/ndt/gfq823

[3] Horizon Therapeutics / Chiesi. Procysbi® (cysteamine bitartrate delayed-release capsules) — Prescribing Information (FDA). Revisado 2023. https://www.accessdata.fda.gov

[4] European Medicines Agency (EMA). Procysbi® — Summary of Product Characteristics. 2023. https://www.ema.europa.eu

[5] Nesterova G, Gahl WA. (2013). Cystinosis: the evolution of a treatable disease. Pediatric Nephrology, 28(1), 51–59. https://doi.org/10.1007/s00467-012-2242-5

[6] Emma F et al. (2014). Nephropathic cystinosis: an international consensus document. Nephrology Dialysis Transplantation, 29 Suppl 4, iv87–iv94. https://doi.org/10.1093/ndt/gfu090

[7] DrugBank. Cysteamine (DB00375). https://go.drugbank.com/drugs/DB00375

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