EVRYSDI 60MG 80ML ROCHE
CONTÉM 1 FRASCO COM 60MG
EVRYSDI é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e adultos.Definição e Características GeraisO risdiplam é um modulador de splicing do gene SMN2 aprovad...
EVRYSDI é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e adultos.
O risdiplam é um modulador de splicing do gene SMN2 aprovado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) [1]. É comercializado sob o nome Evrysdi pela Roche e está disponível como pó para solução oral de 0,75mg/mL em frasco de 80mL [1]. O medicamento é indicado para pacientes pediátricos e adultos com AME [1].
A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular progressiva rara causada por mutações no gene SMN1 [1]. O risdiplam foi desenvolvido para modular o splicing do gene SMN2, permitindo a produção de proteína SMN funcional [1].
De acordo com a documentação regulatória, o risdiplam atua como modulador de splicing do gene SMN2 [1]. O medicamento modifica o processamento do gene SMN2, permitindo a produção de proteína SMN completa e funcional [1]. Este mecanismo visa aumentar a presença de proteína SMN regular no organismo [1].
O risdiplam é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em pacientes com diagnóstico clínico de AME do Tipo 1, Tipo 2 ou Tipo 3 [1]. O medicamento é indicado para pacientes pediátricos e adultos [1]. A decisão de utilizar risdiplam deve ser feita por um médico especialista [1].
O tratamento com risdiplam deve ser iniciado assim que possível após o diagnóstico de AME [1].
O risdiplam é administrado por via oral como solução [1]. A dosagem recomendada é de 5mg uma vez ao dia [1]. O medicamento é administrado utilizando uma seringa oral fornecida [1]. A dosagem pode variar conforme a idade e peso do paciente [1].
Via de AdministraçãoDosagemFrequênciaOral (solução)5mgUma vez ao diaApresentação0,75mg/mLFrasco de 80mL
A dosagem específica deve ser determinada pelo médico responsável baseado na idade, peso e características individuais do paciente [1]. O medicamento deve ser administrado com alimentos [1].
De acordo com a documentação regulatória, o risdiplam foi avaliado em estudos clínicos para eficácia em AME tipos 1, 2 e 3 [1]. Os estudos avaliaram desfechos de função motora e marcos do desenvolvimento [1]. A documentação regulatória indica que o medicamento foi aprovado baseado em dados de eficácia [1].
A interpretação dos resultados clínicos deve ser feita por um médico qualificado em conjunto com a avaliação clínica do paciente [1].
Durante o uso de risdiplam, foram relatados vários efeitos adversos [1]. Os efeitos adversos mais frequentemente relatados incluem [1]:
- Diarreia
- Exantema cutâneo (erupção na pele)
- Náusea
- Vômito
- Febre
De acordo com a documentação, alguns efeitos adversos como diarreia e exantema cutâneo ocorreram sem um período identificável ou padrão clínico e foram resolvidos apesar do tratamento em andamento [1].
Efeitos adversos relacionados à função hepática e renal foram relatados em estudos pré-clínicos [1]. Pacientes devem informar seu médico sobre qualquer efeito adverso novo ou persistente [1].
De acordo com a documentação regulatória, o risdiplam demonstrou ser embriofetotóxico e teratogênico em estudos com modelos animais [1]. O medicamento é excretado no leite em estudos com modelos animais [1]. Mulheres grávidas ou em amamentação devem consultar seu médico antes de usar risdiplam [1].
Pacientes com insuficiência renal ou alterações hepáticas devem ser avaliados cuidadosamente antes de iniciar o tratamento [1].
O risdiplam é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipos 1, 2 e 3 em pacientes pediátricos e adultos [1].
O risdiplam é administrado por via oral como solução, tipicamente 5mg uma vez ao dia com alimentos [1]. O medicamento é administrado utilizando uma seringa oral fornecida [1].
Os efeitos adversos mais frequentemente relatados incluem diarreia, exantema cutâneo, náusea, vômito e febre [1].
O tratamento com risdiplam deve ser iniciado assim que possível após o diagnóstico de AME [1].
Mulheres grávidas devem consultar seu médico antes de usar risdiplam, pois o medicamento demonstrou ser embriofetotóxico e teratogênico em estudos com modelos animais [1].
[1] European Medicines Agency (EMA). Evrysdi (risdiplam) - Assessment Report. https://ec.europa.eu
[2] CONITEC. Risdiplam para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME). https://www.gov.br/conitec
[3] Roche. Evrysdi - Bula para profissionais de saúde. https://dialogoroche.com.br
Nota Importante: As informações fornecidas neste documento são de natureza educacional e informativa. Não substituem a orientação médica profissional. Pacientes devem sempre consultar com um médico qualificado antes de iniciar, modificar ou descontinuar qualquer medicamento.