VYNDAQEL (Tafamidis) 61 MG 30 CAPS Pfizer Pharma

O que é Vyndaqel?

Vyndaqel é o nome comercial do tafamidis na formulação de ácido livre, apresentado em cápsulas de 61 mg para administração oral. O medicamento pertence à classe dos estabilizadores da transtirretina (TTR) e é fabricado pela Pfizer. Foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para uso em adultos com amiloidose transtirretínica com polineuropatia periférica sintomática em estágio 1, com o objetivo de retardar o comprometimento neurológico periférico. Nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA) aprovou o tafamidis para o tratamento da cardiomiopatia por amiloidose transtirretínica (ATTR-CM) em adultos.

A apresentação de 61 mg de tafamidis em ácido livre é bioequivalente à dose de 80 mg de tafamidis meglumina (quatro cápsulas de 20 mg), e foi desenvolvida para simplificar a posologia, permitindo a administração de uma única cápsula por dia. Conforme registrado nos bancos de dados do FDA (NDA 212161) e na documentação da EMA, trata-se de um medicamento de prescrição médica exclusiva, indicado para uma condição rara, progressiva e potencialmente fatal.

Para que serve?

O tafamidis é indicado para o tratamento de doenças relacionadas ao acúmulo anormal da proteína transtirretina nos tecidos do organismo, condição conhecida como amiloidose transtirretínica (ATTR). Essa doença pode se manifestar de duas formas principais:

• Polineuropatia amiloide familiar por transtirretina (ATTRv-PN): forma hereditária causada por mutações no gene TTR, que resulta no acúmulo de depósitos de amiloide nos nervos periféricos. Segundo a EMA, o medicamento é indicado para adultos com polineuropatia sintomática em estágio 1, visando retardar a progressão do comprometimento neurológico.
• Cardiomiopatia por amiloidose transtirretínica (ATTR-CM): condição na qual os depósitos amiloides se acumulam no músculo cardíaco, comprometendo progressivamente a função do coração. Pode ocorrer tanto na forma selvagem (wild-type), associada ao envelhecimento, quanto na forma hereditária, decorrente de variantes genéticas do gene TTR. O FDA aprovou a terapia com tafamidis para reduzir a mortalidade cardiovascular e as hospitalizações por causas cardíacas em adultos com ATTR-CM.

A amiloidose transtirretínica é classificada como doença rara e, em função disso, tanto o FDA quanto a EMA concederam ao tafamidis designações especiais para medicamentos órfãos, reconhecendo a relevância clínica do tratamento para uma população com opções terapêuticas historicamente limitadas.

Como funciona?

A transtirretina é uma proteína produzida principalmente pelo fígado e que circula no sangue na forma de uma estrutura composta por quatro unidades proteicas interligadas, chamada tetrâmero. Sua função fisiológica é transportar o hormônio tireoidiano tiroxina (T4) e o retinol (vitamina A) pelo organismo.

Em pacientes com amiloidose transtirretínica, o tetrâmero de TTR se torna instável, se dissocia em monômeros e, em seguida, esses monômeros se dobram de forma incorreta e se agregam em estruturas chamadas fibrilas amiloides. Essas fibrilas se depositam nos tecidos, especialmente nos nervos periféricos e no coração, causando danos progressivos.

O tafamidis age ligando-se seletivamente aos dois sítios de ligação da tiroxina presentes na estrutura do tetrâmero de TTR. Esse mecanismo de ligação estabiliza a proteína em sua forma tetramêrica, inibindo sua dissociação em monômeros, que é a etapa determinante da velocidade no processo de formação de amiloide. Ao estabilizar o tetrâmero, o fármaco interrompe ou retarda a cascata que leva à formação e ao depósito de fibrilas amiloides nos tecidos.

Conforme descrito na literatura científica revisada por pares (Park et al., Annals of Pharmacotherapy, 2020; PMID: 31735059), o tafamidis representa o primeiro medicamento da classe dos estabilizadores seletivos de TTR aprovado para uso clínico, e seu mecanismo de ação é considerado modificador da doença, e não apenas sintomático.

Quais são os benefícios observados em estudos científicos?

Os dados clínicos sobre o tafamidis foram estabelecidos principalmente pelo estudo ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial), um ensaio clínico multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, de fase 3, conduzido em pacientes com ATTR-CM. Os resultados foram publicados no New England Journal of Medicine em 2018 (Maurer et al., NEJM, 2018; PMID: 30145929).

No estudo ATTR-ACT, 441 pacientes foram randomizados para receber tafamidis ou placebo durante 30 meses. Os principais achados foram:

• Redução significativa na mortalidade por todas as causas: 29,5% no grupo tafamidis versus 42,9% no grupo placebo (hazard ratio de 0,70; IC 95%: 0,51 a 0,96).
• Redução nas hospitalizações por causas cardiovasculares: razão de risco relativo de 0,68 (0,48 por ano versus 0,70 por ano no grupo placebo; IC 95%: 0,56 a 0,81).
• Menor taxa de declínio na capacidade funcional, avaliada pelo teste de caminhada de 6 minutos (p menor que 0,001).
• Menor taxa de declínio na qualidade de vida relacionada à saúde, medida pelo escore KCCQ-OS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) (p menor que 0,001).

Em análise de longo prazo da extensão do estudo ATTR-ACT, publicada no Circulation: Heart Failure em 2022 (Elliott et al., PMID: 34923848), com seguimento médio de aproximadamente 58 meses, os pacientes que receberam tafamidis continuamente apresentaram mortalidade por todas as causas de 44,9%, em comparação com 62,7% no grupo que utilizou placebo inicialmente e depois transitou para o tratamento ativo (hazard ratio de 0,59; IC 95%: 0,44 a 0,79; p menor que 0,001). Esses dados destacam a importância do diagnóstico precoce e do início tempestivo do tratamento.

Em relação à qualidade de vida, análise complementar do ATTR-ACT (Hanna et al., American Journal of Cardiology, 2021; PMID: 33220323) demonstrou que uma proporção maior de pacientes tratados com tafamidis apresentou melhora no escore KCCQ-OS ao final de 30 meses (41,8% versus 21,4% com placebo), além de melhora significativa em medidas de utilidade de saúde e na avaliação global do paciente. Os dados de segurança do estudo mostraram incidência de eventos adversos semelhante entre os grupos tafamidis e placebo.

Perguntas frequentes

Para que serve o Vyndaqel?

O Vyndaqel (tafamidis) é indicado para o tratamento da amiloidose transtirretínica (ATTR), doença rara caracterizada pelo acúmulo de depósitos de proteína amiloide nos tecidos do organismo. Dependendo da regulamentação de cada país, as indicações aprovadas incluem a polineuropatia amiloide familiar por transtirretina em adultos com doença em estágio 1 e a cardiomiopatia por amiloidose transtirretínica, tanto na forma hereditária quanto na forma selvagem (wild-type), visando retardar a progressão da doença e reduzir o risco de mortalidade e hospitalização por causas cardíacas.

Como funciona o tafamidis?

O tafamidis atua estabilizando a estrutura tetramêrica da proteína transtirretina, impedindo sua dissociação em monômeros. Essa dissociação é o passo inicial no processo de formação de fibrilas amiloides que se depositam nos tecidos. Ao inibir essa etapa, o fármaco retarda a progressão da doença. Trata-se de um mecanismo modificador da doença, distinto dos tratamentos puramente sintomáticos.

Quem pode utilizar o Vyndaqel?

O tratamento com tafamidis é indicado para adultos com diagnóstico confirmado de amiloidose transtirretínica, nas indicações aprovadas pelos órgãos regulatórios competentes. A indicação específica varia conforme o país e a forma da doença. O início e a continuidade do tratamento devem ser conduzidos e supervisionados por médico especialista com experiência no manejo de doenças raras ou amiloidoses.

Existem contraindicações?

O tafamidis não deve ser utilizado durante a gravidez, pois estudos em animais e dados clínicos indicam potencial de dano ao feto. Mulheres em idade fértil devem utilizar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento e por um período recomendado após sua interrupção, conforme orientação médica. A amamentação também deve ser evitada durante o uso do medicamento, uma vez que não está estabelecida a segurança para o lactente. Pacientes com hipersensibilidade conhecida ao princípio ativo ou a qualquer componente da formulação não devem utilizar o medicamento.

Como é administrado?

O Vyndaqel na formulação de 61 mg (tafamidis em ácido livre) é administrado por via oral, em uma única cápsula por dia, podendo ser tomado com ou sem alimentos. A cápsula deve ser engolida inteira, sem ser mastigada, partida ou aberta. A administração deve ocorrer sempre no mesmo horário do dia para garantir regularidade do tratamento. Em caso de esquecimento de uma dose, o paciente deve consultar o profissional de saúde para orientação individualizada.

Necessita de acompanhamento médico?

Sim. O tratamento com tafamidis deve ser iniciado, monitorado e ajustado por médico especialista. O acompanhamento clínico regular é essencial para avaliar a resposta terapêutica, monitorar a progressão da doença de base e identificar eventuais interações medicamentosas. Pacientes que utilizam concomitantemente medicamentos substratos do transportador BCRP (como metotrexato, rosuvastatina ou imatinibe) devem comunicar o médico, pois o tafamidis pode aumentar a exposição plasmática a esses fármacos, podendo requerer ajuste de doses ou monitoramento adicional.

É aprovado por órgãos regulatórios?

Sim. O tafamidis possui aprovação de dois dos principais órgãos regulatórios do mundo. A EMA concedeu autorização de comercialização para o Vyndaqel na União Europeia desde novembro de 2011, inicialmente para o tratamento da polineuropatia amiloide familiar. O FDA aprovou o tafamidis nos Estados Unidos em maio de 2019 para o tratamento da cardiomiopatia por amiloidose transtirretínica em adultos. Ambos os órgãos concederam ao fármaco designações para medicamentos órfãos, reconhecendo sua relevância para o tratamento de uma doença rara.

Possui alternativas terapêuticas?

Sim. Existem outras abordagens terapêuticas para a amiloidose transtirretínica, que podem atuar por mecanismos diferentes. Entre elas estão outros estabilizadores de TTR, agentes silenciadores gênicos (como oligonucleotídeos antissenso e RNA de interferência) e medidas de suporte clínico voltadas ao manejo dos sintomas cardíacos e neurológicos. A seleção da estratégia terapêutica mais adequada para cada paciente depende do tipo e do estágio da doença, das condições clínicas individuais e das opções disponíveis no país de tratamento. Essa decisão deve ser tomada em conjunto com o médico assistente.

Como deve ser armazenado?

O Vyndaqel deve ser conservado em temperatura ambiente, entre 20°C e 25°C. O medicamento deve ser mantido na embalagem original, protegido da umidade, do calor excessivo e da exposição direta à luz, e fora do alcance de crianças e animais domésticos. Não deve ser utilizado após a data de validade impressa na embalagem.

Qual o preço do medicamento Vyndaqel?

O custo do Vyndaqel pode variar significativamente em função de múltiplos fatores, entre os quais a dosagem prescrita, a quantidade de cápsulas por embalagem, o fabricante ou distribuidor envolvido, o país de origem e de destino, as regulamentações sanitárias e tributárias aplicáveis à importação ou comercialização do produto, os custos logísticos e as condições de cada modalidade de aquisição. Por se tratar de um medicamento de uso especializado, importado e sujeito a regulamentações específicas, não é possível apresentar estimativas de valor sem análise individualizada de cada situação. Para obter informações sobre disponibilidade e cotação, recomenda-se contato direto com o fornecedor especializado.

É possível comprar Vyndaqel no Brasil?

O Vyndaqel não possui registro sanitário ativo junto à ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para comercialização regular no mercado brasileiro. A aquisição do medicamento no Brasil, quando clinicamente justificada, pode ocorrer por meio de importação por exceção, regulamentada pela RDC nº 81/2008 da ANVISA, que exige entre outros requisitos: prescrição médica válida, relatório médico com justificativa terapêutica, documentação de identificação do paciente e, em determinados casos, autorização específica junto à ANVISA. O processo deve ser conduzido por farmácias ou importadoras habilitadas e devidamente licenciadas para essa atividade. O uso do medicamento sem orientação e acompanhamento médico não é recomendado.

Informações importantes de segurança

O Vyndaqel é um medicamento de uso exclusivamente sob prescrição médica. Seu uso inadequado ou sem supervisão profissional pode trazer riscos à saúde. As informações a seguir são complementares às orientações fornecidas pelo médico responsável pelo tratamento e não substituem a consulta clínica.

• Gestação: o tafamidis pode causar danos ao feto. O uso durante a gravidez é contraindicado. Mulheres com potencial de engravidar devem utilizar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento e por período determinado após a interrupção, conforme orientação médica.
• Lactação: não está estabelecida a segurança do medicamento durante a amamentação. A amamentação deve ser suspensa enquanto o tratamento estiver em curso.
• Interações medicamentosas: o tafamidis pode aumentar a exposição plasmática de medicamentos substratos do transportador BCRP, como metotrexato, rosuvastatina e imatinibe. Informe o médico sobre todos os medicamentos, suplementos e produtos fitoterápicos em uso.
• Reações de hipersensibilidade: embora incomuns, reações alérgicas ao medicamento são possíveis. Sinais como urticária, dificuldade respiratória, inchaço facial, labial, lingual ou na garganta exigem atendimento médico imediato.
• Monitoramento clínico: o acompanhamento periódico com o médico é fundamental para avaliar a evolução da doença e a resposta ao tratamento.
• Descontinuação: não interrompa o tratamento sem orientação médica, mesmo na ausência de sintomas perceptíveis, pois os benefícios da terapia se manifestam ao longo do tempo.

Fontes consultadas

• European Medicines Agency (EMA). Vyndaqel: EPAR - Product Information. Última atualização: abril de 2026. Disponível em: ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/vyndaqel
• U.S. Food and Drug Administration (FDA). Drugs@FDA: NDA 211996 (Vyndaqel) e NDA 212161 (Vyndamax). Disponível em: accessdata.fda.gov
• Maurer MS, et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. New England Journal of Medicine. 2018;379(11):1007-1016. PMID: 30145929.
• Elliott P, et al. Long-Term Survival With Tafamidis in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. Circulation: Heart Failure. 2022;15(1):e008193. PMID: 34923848.
• Hanna M, et al. Impact of Tafamidis on Health-Related Quality of Life in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. American Journal of Cardiology. 2021;141:98-105. PMID: 33220323.
• Park J, et al. Tafamidis: A First-in-Class Transthyretin Stabilizer for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. Annals of Pharmacotherapy. 2020;54(5):470-477. PMID: 31735059.

As informações apresentadas possuem caráter exclusivamente educativo e informativo. Este conteúdo não substitui avaliação, diagnóstico ou orientação de profissionais de saúde. Consulte sempre um médico ou outro profissional habilitado para obter orientações individualizadas.