PANHEMATIN (HEMINA) 350MG 48ML INJ RECORDATI

O que é o PANHEMATIN?

PANHEMATIN® (hemina para injeção) é um medicamento de uso hospitalar, desenvolvido pela Recordati Rare Diseases Inc., indicado para a amenização de ataques recorrentes de Porfiria Aguda Intermitente (PAI) temporariamente relacionados ao ciclo menstrual em mulheres suscetíveis, após a terapia inicial com carboidratos ser conhecida ou suspeita de inadequação.

Cada frasco contém 350 mg de hemina (princípio ativo), 240 mg de carbonato de sódio e 335 mg de sorbitol, apresentado na forma de pó liofilizado para reconstituição intravenosa. Após reconstituição com 48 mL de Água para Injeção, fornece aproximadamente 7 mg/mL de hematina.

Aprovado pelo FDA desde 1983 (BLA 10124), o PANHEMATIN é o único medicamento à base de hemina aprovado nos Estados Unidos para essa indicação.

Para que serve? — Indicação Clínica

A Porfiria Aguda Intermitente (PAI) é uma doença metabólica rara causada pela deficiência da enzima hidroximetilbilano sintase (HMBS), levando ao acúmulo tóxico de precursores do heme — principalmente ácido ?-aminolevulínico (ALA) e porfobilinogênio (PBG) — no fígado e no sangue. Os ataques agudos podem manifestar-se com dor abdominal intensa, náuseas, vômitos, fraqueza muscular, alterações neurológicas e, nos casos mais graves, paralisia e convulsões.

O PANHEMATIN atua inibindo a enzima ?-aminolevulinato sintase 1 (ALAS1), que regula a etapa limitante da biossíntese de porfirina/heme, reduzindo a produção e o acúmulo dos precursores tóxicos responsáveis pelos sintomas.

Fonte: FDA — Full Prescribing Information, PANHEMATIN® (hemin for injection), revisado em 08/2025. Disponível em: www.accessdata.fda.gov

Evidências Clínicas

A eficácia do PANHEMATIN foi avaliada em cinco estudos abertos e em um estudo compassivo multicêntrico, totalizando mais de 200 pacientes com porfiria hepática aguda. Nos estudos abertos, 99 pacientes foram tratados com 3–4 mg/kg/dia de hemina, e resposta clínica (melhora dos sintomas e redução da dor) foi observada em 85,5% dos cursos de tratamento. Todos os pacientes demonstraram resposta bioquímica, definida como normalização dos níveis urinários de ALA e PBG.

No estudo compassivo (Anderson & Collins, 2006), 130 pacientes receberam hemina para ataques agudos, profilaxia ou ambos. Resposta clínica foi alcançada em 73% dos pacientes tratados para ataques agudos, e 68% dos pacientes em esquema profilático não necessitaram de tratamento adicional com hemina por mais de um mês. Em um estudo observacional com 108 pacientes (Bonkovsky et al., 2014), a terapia com hemina recebeu pontuação média de 7,9 (em escala de 0 a 10) para eficácia no controle da dor abdominal — significativamente superior às infusões de glicose (4,4) e dieta hipercalórica (4,7).

Fontes: Anderson KE, Collins S. Am J Med. 2006;119(9):801 | Bonkovsky HL et al. Am J Med. 2014;127(12):1233–1241 | Watson CJ et al. Adv Intern Med. 1978;23:265–286

Mecanismo de Ação

A hemina (ferro-protoporfirina IX com cloreto) fornece heme exógeno ao hepatócito, exercendo retroalimentação negativa sobre a ALAS1 — enzima que catalisa o primeiro e limitante passo da biossíntese do heme. Com a inibição da ALAS1, a produção de ALA e PBG é reduzida, interrompendo o ciclo de toxicidade característico dos ataques de porfiria aguda.

O efeito terapêutico depende da administração precoce: para ataques moderados a graves, o início imediato do tratamento com hemina é recomendado. O medicamento não reverte danos neuronais já estabelecidos, sendo sua ação voltada para a interrupção da progressão do ataque.

Fonte: FDA — Clinical Pharmacology, PANHEMATIN® (hemin for injection), Seção 12.1.

Perguntas Frequentes sobre o PANHEMATIN

O PANHEMATIN cura a Porfiria Aguda Intermitente? Não. O PANHEMATIN não é curativo. Ele atua na amenização e interrupção dos ataques agudos de porfiria, reduzindo os precursores tóxicos circulantes. Após a suspensão do tratamento, os sintomas geralmente retornam, embora em alguns casos a remissão possa ser prolongada. O tratamento definitivo da causa subjacente exige acompanhamento especializado com hematologista ou especialista em doenças metabólicas raras.

Quanto tempo leva para o PANHEMATIN fazer efeito? O benefício clínico depende da administração precoce. Em estudos clínicos, melhora dos sintomas foi observada ao longo de 3 a 14 dias de infusão. Resposta bioquímica (redução de ALA e PBG urinários) foi documentada em praticamente todos os pacientes tratados nos estudos abertos. Em 50% dos casos, o tratamento foi iniciado dentro de 1 dia do início dos sintomas.

O PANHEMATIN pode ser usado de forma preventiva? Sim. Em casos de ataques recorrentes associados ao ciclo menstrual, esquemas profiláticos (infusões semanais ou quinzenais) têm sido utilizados clinicamente. No estudo compassivo, 68% dos pacientes em profilaxia não necessitaram de hemina adicional para ataques agudos após mais de um mês de profilaxia.

Quais são os efeitos adversos mais comuns? Os efeitos adversos mais frequentes (ocorrendo em mais de 1% dos pacientes) incluem cefaleia, febre, reações no local da infusão e flebite. Outros efeitos relatados em estudos clínicos e pós-comercialização incluem trombocitopenia, coagulopatia, sobrecarga de ferro (ferritina elevada) e, raramente, reações de hipersensibilidade. O uso deve ser acompanhado por médico experiente no manejo de porfirias.

O PANHEMATIN tem interação com outros medicamentos? Sim. Devem ser evitados medicamentos indutores de CYP (como estrogênios, barbitúricos e metabólitos de esteroides), pois aumentam a atividade da ALAS1 e podem precipitar ou agravar ataques de porfiria. O PANHEMATIN também apresenta efeito anticoagulante leve e transitório; portanto, o uso concomitante de anticoagulantes deve ser evitado.

O PANHEMATIN pode ser usado durante a gravidez? Aproximadamente 50% das mulheres com PAI podem apresentar ataques durante a gravidez, especialmente no início da gestação. Evidências anedóticas sugerem uso seguro da hemina na gestação, porém dados humanos são insuficientes para estabelecer ou afastar riscos associados ao medicamento. O uso deve ser considerado apenas quando claramente necessário e sob orientação médica especializada.

O PANHEMATIN está disponível no Brasil? O PANHEMATIN não possui registro vigente na ANVISA para comercialização regular no Brasil. Seu acesso é possível por meio de importação para uso próprio, regulamentada pela Resolução RDC 81/2008 da ANVISA, mediante apresentação de prescrição e laudo médico. A Centermedh é especializada nesse processo de importação e pode auxiliar na obtenção do medicamento com segurança e conformidade regulatória.

Informações Técnicas do Produto

Princípio ativo: Hemina (Hemin) — complexo ferro-metaloporfirina derivado de eritrócitos humanos processados Concentração: 350 mg de hemina por frasco (7 mg/mL após reconstituição) Forma farmacêutica: Pó liofilizado para solução injetável (uso intravenoso exclusivo) Fabricante: Patheon Italia S.p.A. / Recordati Rare Diseases Inc. (EUA) Aprovação FDA: 1983 (BLA 10124) Classe farmacológica: Inibidor enzimático — agente para porfiria hepática aguda Conservação: 20–25°C (68–77°F), ao abrigo da luz

Fontes científicas consultadas: FDA Full Prescribing Information — PANHEMATIN® (hemin for injection), revisado 08/2025 | Anderson KE, Collins S. Open-Label Study of Hemin for Acute Porphyria. Am J Med. 2006;119(9):801 | Bonkovsky HL et al. Acute porphyrias in the USA: features of 108 subjects. Am J Med. 2014;127(12):1233–1241 | Watson CJ et al. Use of Hematin in the Acute Attack of the "Inducible" Hepatic Porphyrias. Adv Intern Med. 1978;23:265–286 | Balwani M et al. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020;382(24):2289–2301.

?? AVISO IMPORTANTE — MEDICAMENTO DE USO SOB PRESCRIÇÃO MÉDICA As informações contidas nesta página têm caráter exclusivamente informativo e educacional, baseadas em fontes científicas e regulatórias reconhecidas. Elas não substituem, em nenhuma hipótese, a consulta, o diagnóstico ou a prescrição de um profissional de saúde habilitado. O PANHEMATIN é um medicamento de uso hospitalar, de alta complexidade, e seu uso deve ser conduzido exclusivamente por médicos com experiência no manejo de porfirias. Não realize automedicação. Em caso de suspeita de ataque de porfiria aguda, procure atendimento médico de emergência imediatamente. A Centermedh atua como intermediária no processo de importação regulatória e não realiza prescrição, orientação terapêutica ou aconselhamento médico.