CYSTAGON (CISTEAMINA) 150MG 100 CAPS ORPHAN
CONTÉM 100 CAPS COM 150 MG DE CISTEAMINA
O que e o Cystagon?
Cystagon e um medicamento de uso oral cujo principio ativo e a cisteamina (na forma de bitartarato de mercaptamina). Pertence ao grupo dos medicamentos para disturbios metabolicos raros e e classificado como medicamento orfao pela Agencia Europeia de Medicamentos (EMA), o que reflete o carater raro da condicao para a qual foi desenvolvido.
Cada capsula contem 150 mg de cisteamina. A embalagem padrao apresenta 100 capsulas, fabricadas pelo laboratorio Orphan Europe (atualmente sob titularidade da Recordati Rare Diseases).
Para que e indicado?
O Cystagon e indicado para o tratamento da cistinose nefropatica comprovada, uma doenca genetica rara e autossomica recessiva causada por mutacoes no gene CTNS. Nessa condicao, o aminoacido cistina se acumula dentro dos lisossomos de praticamente todos os orgaos e tecidos do corpo, incluindo rins, olhos, musculos, figado, pancreas e sistema nervoso. Os rins e os olhos sao os orgaos mais afetados.
A cistinose nefropatica e a forma mais comum e mais grave da doenca. Quando nao tratada ou diagnosticada tardiamente, leva a insuficiencia renal ainda na infancia ou na adolescencia. O inicio precoce do tratamento com cisteamina esta associado ao retardo significativo na progressao para a falencia renal.
Como age a cisteamina?
A cisteamina penetra nos lisossomos celulares e reage com a cistina acumulada, convertendo-a em compostos que conseguem sair da celula por meio de transportadores distintos do transportador deficiente na cistinose. Esse mecanismo reduz a concentracao de cistina em celulas como leucocitos, celulas musculares e hepatocitos, aliviando a sobrecarga toxica nos tecidos afetados.
O monitoramento da eficacia do tratamento e feito pela medicao dos niveis de cistina em leucocitos (globulos brancos), com o objetivo de mante-los abaixo do valor de referencia estabelecido pelo medico responsavel.
Informacoes tecnicas do produto
| Nome comercial | Cystagon |
| Principio ativo | Cisteamina (bitartarato de mercaptamina) |
| Concentracao | 150 mg por capsula |
| Apresentacao | 100 capsulas |
| Laboratorio | Orphan Europe / Recordati Rare Diseases |
| Codigo ATC | A16AA04 |
| Conservacao | 20C a 25C |
| Status regulatorio | Autorizado pela EMA (Uniao Europeia) desde 1997; medicamento orfao |
Perguntas frequentes
A cistinose tem cura?
Atualmente, a cistinose nao tem cura definitiva. O transplante renal resolve a falencia dos rins, mas nao elimina o acumulo de cistina nos outros orgaos e tecidos. O tratamento continuo com cisteamina e necessario mesmo apos o transplante para proteger os demais sistemas do organismo. Pesquisas em andamento investigam terapias geneticas e abordagens experimentais.
Qual a diferenca entre o Cystagon e o Procysbi?
Ambos contem cisteamina como principio ativo, mas diferem na formulacao. O Cystagon e de liberacao imediata, o que exige a tomada a cada 6 horas (quatro vezes ao dia). O Procysbi e de liberacao prolongada (gastrorresistente), administrado a cada 12 horas (duas vezes ao dia). A escolha entre eles e feita pelo medico com base no perfil do paciente, adesao ao tratamento e tolerabilidade.
Com que idade o tratamento deve ser iniciado?
O tratamento com cisteamina deve ser iniciado o mais precocemente possivel apos o diagnostico confirmado de cistinose nefropatica, incluindo em lactentes. O diagnostico geralmente ocorre entre os 6 e os 18 meses de vida, quando os primeiros sinais de comprometimento renal se manifestam. Quanto mais cedo o tratamento e iniciado, maior e a possibilidade de preservar a funcao renal.
Quais sao os efeitos adversos mais comuns?
Os efeitos adversos relatados com maior frequencia incluem odor e halito caracteristicos (sulfurosos), nauseas, vomitos, diarreia, anorexia e dores abdominais, especialmente no inicio do tratamento. Esses efeitos tendem a diminuir com o tempo ou com o ajuste gradual da dose. Reacoes mais raras podem incluir alteracoes na pele, nivel de glicose e, em longo prazo, manifestacoes osseas e neurologicas. O acompanhamento medico regular e fundamental.
O Cystagon esta disponivel no Brasil?
O Cystagon nao possui registro ativo na Anvisa para comercializacao no Brasil. Seu acesso pode ocorrer por meio de importacao mediante prescricao medica, por vias como importacao por pessoa fisica (uso proprio), processo judicial ou programas especiais de acesso. A Centermedh atua no processo de importacao deste medicamento, auxiliando pacientes e familiares na obtencao mediante a documentacao necessaria.
O tratamento e para a vida toda?
Sim. O tratamento com cisteamina e continuo e, na maioria dos casos, necessario pelo resto da vida do paciente. A interrupcao leva ao reacumulo de cistina nos tecidos e a progressao dos danos organicos. A adesao ao esquema posologico e considerada um dos fatores mais importantes para os resultados clinicos a longo prazo.
A cisteamina tambem e usada nos olhos?
Sim. Alem da formulacao oral (Cystagon), existe uma formulacao oftalmica de cisteamina em colirio, indicada para tratar os cristais de cistina que se depositam na cornea e causam fotofobia, dor e prejuizo a visao. O colirio e um tratamento complementar ao oral e nao substitui a terapia sistemica.
Fontes e referencias
- European Medicines Agency (EMA). Cystagon - EPAR summary for the public. Autorizacao de comercializacao n. EMEA/H/C/000125. Disponivel em: ema.europa.eu. Ultima atualizacao: 2024.
- National Organization for Rare Disorders (NORD). Cystinosis. Ultima atualizacao: fevereiro de 2024. Disponivel em: rarediseases.org.
- Cystinosis Research Network. Cysteamine Therapy: a Treatment for Cystinosis, Not a Cure. Disponivel em: cystinosis.org.
- Gahl WA, Thoene JG, Schneider JA. Cystinosis. New England Journal of Medicine, 2002;347(2):111-121.
- Nesterova G, Gahl WA. Nephropathic cystinosis: late complications of a multisystemic disease. Pediatric Nephrology, 2008;23(6):863-878.
